Der Vorstoß Colorados, den Drogenkonsum einzuschränken, bereitet Menschen mit seltenen Krankheiten Sorgen

DENVER | Für Menschen mit Mukoviszidose wie Sabrina Walker hat Trikafta das Leben verändert.

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Bevor sie mit der Einnahme des Medikaments begann, musste sie wochenlang im Krankenhaus verbringen, bis Antibiotika die Infektionen in ihrer Lunge beseitigen konnten. Jeden Tag trug sie eine Weste, die ihren Körper schüttelte, um die Schleimansammlungen zu lösen.

Bei einem besonders schlimmen Schub, einer so genannten Lungenexazerbation, musste sie 2019 Blut husten, weshalb ihr das neu zugelassene bahnbrechende Medikament verabreicht wurde.

Innerhalb eines Monats sei ihre Lungenfunktion um 20 % gestiegen, sagte sie, und ihr Gesundheitszustand habe sich verbessert. Bevor sie mit der Einnahme von Trakafta begann, musste sie mit drei bis vier Krankenhausaufenthalten pro Jahr rechnen. In den vier Jahren, in denen sie die Medikamente einnahm, wurde sie nur einmal ins Krankenhaus eingeliefert.

„Ich habe Stunden am Tag damit verbracht, die Atemwege zu reinigen und Atembehandlungen durchzuführen, und das ist deutlich zurückgegangen“, sagte die 37-jährige Mutter aus Erie, Colorado. „Ich habe an meinem Tag Stunden gewonnen.“

Jetzt läuft und wandert sie in der dünnen Luft Colorados und hat einen Vollzeitjob. Andere Patienten konnten mit der medikamentösen Therapie ähnliche Erfolge verzeichnen, sodass viele wieder ein normales Leben führen und sich sogar von der Warteliste für eine Lungentransplantation streichen konnten. Dennoch befürchten Walker und zahlreiche andere Patienten mit Mukoviszidose aus Colorado, dass sie den Zugang zu diesem transformativen Medikament verlieren könnten.

Eine staatliche Behörde, deren Aufgabe es ist, sich mit der Erschwinglichkeit der teuersten verschreibungspflichtigen Medikamente zu befassen, hat Trikafta als eines ihrer ersten fünf zu prüfenden Medikamente ausgewählt und könnte den durchschnittlichen jährlichen Preis des Medikaments im Bundesstaat um etwa 200.000 US-Dollar senken, wobei sowohl die Beiträge der Versicherer als auch berücksichtigt werden Selbstbeteiligung der Patienten. Arzneimittelhersteller, darunter Trikaftas Hersteller Vertex Pharmaceuticals, sagten, dass Zahlungsbeschränkungen die Innovation beeinträchtigen und den Zugang einschränken könnten, was bei den Patienten Panik schüren könnte, dass das Medikament in Colorado möglicherweise nicht mehr verkauft werden könnte.

Zwei der von der staatlichen Behörde ausgewählten Medikamente, das Medikament Enbrel gegen rheumatoide Arthritis und das Psoriasis-Medikament Stelara, stehen ebenfalls auf der ersten Liste der zehn Medikamente, für die Medicare die Preise aushandeln wird. Alle auf Bundesebene ausgehandelten Preissenkungen werden erst 2026 in Kraft treten, und es ist unklar, wie sich diese Bemühungen in der Zwischenzeit auf die Arbeit des Colorado-Vorstands auswirken werden.

Die Auswahl der zu prüfenden Medikamente durch den Colorado Board verdeutlicht eine der heikelsten Fragen, mit denen sich der Board auseinandersetzen muss: Würde eine Senkung des Preises für Medikamente gegen seltene Krankheiten dazu führen, dass sich die Hersteller aus dem Bundesstaat zurückziehen oder ihre Verfügbarkeit einschränken? Staatsbeamte behaupten, dass die hohen Kosten verschreibungspflichtiger Medikamente diese für einige Patienten unerreichbar machen, während die Patienten befürchten, dass sie den Zugang zu einer lebensverändernden Therapie verlieren und dass weniger Geld für die Entwicklung bahnbrechender Medikamente zur Verfügung steht. Und da Erschwinglichkeitsausschüsse in anderen Staaten bereit sind, sich ähnlichen Übungen zu unterziehen, könnte das, was in Colorado passiert, Auswirkungen auf das ganze Land haben.

„Es gefährdet nur Trikafta als Ganzes“, sagte Walker. „Es würde hier beginnen, aber es könnte einen Welleneffekt erzeugen.“

Mukoviszidose ist eine genetische Erkrankung, die dazu führt, dass der Körper dicken, klebrigen Schleim produziert, der die Lunge und das Verdauungssystem verstopft und zu Lungenschäden, Infektionen und Unterernährung führt. Es handelt sich um eine fortschreitende Erkrankung, die zu irreversiblen Lungenschäden und einem mittleren Sterbealter von 34 Jahren führt. Es gibt kein Heilmittel.

In den USA sind weniger als 40.000 Menschen von der seltenen Krankheit betroffen, davon etwa 700 in Colorado. Das bedeutet, dass die Forschungs- und Entwicklungskosten auf eine geringere Anzahl von Patienten verteilt werden als bei häufigeren Erkrankungen, beispielsweise den Millionen von Menschen mit Herzerkrankungen oder Krebs.

Beamte von Vertex Pharmaceuticals lehnten eine Anfrage für ein Interview ab. Unternehmenssprecherin Sarah D'Souza schrieb jedoch per E-Mail: „Der Preis dieses Arzneimittels spiegelt seinen Wert für die Patienten wider, die geringe Zahl von Menschen, die mit CF leben, und die Milliarden Dollar, die Vertex bisher in die Entwicklung der ersten Medikamente zur Behandlung von CF investiert hat.“ die zugrunde liegende Ursache von Mukoviszidose und die Milliarden, die wir in Mukoviszidose und andere schwere Krankheiten investieren.“

Die Festlegung einer oberen Zahlungsgrenze könnte den Zugang zu Arzneimitteln wie Trikafta behindern und Investitionen in wissenschaftliche Innovation und Arzneimittelentwicklung einschränken, so das Unternehmen.

Staatsbeamte kontern, dass Vertex und andere Arzneimittelhersteller auf Panikmache zurückgreifen, um ihre Gewinne zu schützen.

Der Versicherungskommissar von Colorado, Michael Conway, sagte, dass immer dann, wenn der Staat davon rede, den Menschen Geld für die Gesundheitsversorgung zu sparen, die betroffene Einrichtung – sei es ein Krankenhaus, eine Versicherungsgesellschaft oder ein Arzneimittelhersteller – Unrecht tut und behauptet, dass es ein Zugangsproblem geben werde.

„Aus meiner Sicht ist das nur der Versuch der Pharmaindustrie, den Menschen Angst zu machen“, sagte er.

Colorados Prescription Drug Affordability Board arbeitet seit mehr als einem Jahr daran, 604 Medikamente, die zur Überprüfung in Frage kommen, mit jeweils 17 Datenpunkten zu sortieren, um eine priorisierte Liste zu erstellen. Letztendlich beschlossen sie, sich in diesem Jahr nur auf Medikamente zu konzentrieren, bei denen es keine Markenkonkurrenz gibt, oder auf generische Alternativen, die die Kosten senken könnten.

Neben Trikafta, Enbrel und Stelara wird der Vorstand die Erschwinglichkeit des antiretroviralen Medikaments Genvoya zur Behandlung von HIV und eines anderen Psoriasis-Medikaments, Cosentyx, prüfen.

Von diesen fünf hatte Trikafta die höchsten durchschnittlichen jährlichen Kosten, aber den geringsten Preisanstieg über fünf Jahre und die wenigsten Patienten, die es einnahmen.

Die Überprüfung der fünf Medikamente durch den Ausschuss wird in den nächsten drei bis vier Sitzungen dieses und Anfang nächsten Jahres stattfinden, sodass alle Beteiligten – einschließlich Patienten, Apotheken, Lieferanten und Hersteller – Feedback dazu geben können, ob die Medikamente tatsächlich unerschwinglich sind und was für ein angemessener Preis sollte sein. Etwaige Kostengrenzen würden frühestens im nächsten Jahr in Kraft treten.

Der Vorstand untersuchte, was Patienten aus eigener Tasche für ihre Medikamente bezahlten, und nutzte dazu eine Datenbank, die alle Versicherungsansprüche im Bundesstaat erfasst. Diese Daten berücksichtigten jedoch nicht die Patientenhilfsprogramme, über die Hersteller den Patienten Kosten aus eigener Tasche erstatten. Solche Programme steigern den Verkauf von Medikamenten durch die Hersteller, da die Versicherung den Großteil der Kosten übernimmt und Patienten sie sich andernfalls möglicherweise nicht leisten könnten.

Im ersten Halbjahr meldete Vertex einen Gewinn von 1,6 Milliarden US-Dollar, wobei 89 % seines Umsatzes mit Trikafta (in Europa als Kaftrio vermarktet) erzielt wurden. Zu Beginn des Jahres hat Vertex die Zuzahlungsbeihilfen für Menschen mit Mukoviszidose gekürzt. Das Unternehmen sagte, dies sei eine Reaktion darauf, dass die Versicherer die Möglichkeiten der Patienten, Zuzahlungsbeihilfen auf ihre Selbstbehalte anzurechnen, einschränkten.

Lila Cummings, Direktorin des Vorstands von Colorado, sagte, dass die Mitarbeiter keine Stelle finden konnten, die Daten zu Patientenhilfsprogrammen sammelt, sodass dem Vorstand diese Zahlen nicht zur Verfügung standen. Sobald sie mit der Prüfung der einzelnen Medikamente beginnen, werden die Vorstandsmitglieder untersuchen, welche zusätzliche finanzielle Hilfe die Patienten erhalten. Cummings sagte auch, der Vorstand hoffe, dass die Hersteller in gutem Glauben mitteilen würden, was sie dazu veranlassen könnte, den Colorado-Markt zu verlassen.

Als Trikafta auf der Prioritätenliste der Arzneimittel, die für eine Prüfung in Frage kommen, den zweiten Platz belegte, überschwemmten Patienten und Interessengruppen das Gremium mit Bitten, die Preise für das Medikament und andere Medikamente für seltene Krankheiten unangetastet zu lassen.

„Die Leute haben Angst“, sagte Walker. „Wenn man sich all die Medikamente ansieht, die es gibt, dann ist es eines, das einen so großen Wandel bewirkt hat, dass ich denke, dass es in die Geschichte eingehen wird, weil es sich so positiv auf unsere Bevölkerung als Ganzes ausgewirkt hat.“

Nach Angaben der Cystic Fibrosis Foundation gingen die Lungenexazerbationen nach der Zulassung des Medikaments um 65 % und die Zahl der Lungentransplantationen um 80 % zurück. Mehr Patienten konnten arbeiten, zur Schule gehen oder eine Familie gründen. Ärzte haben von einem Babyboom bei Patienten berichtet, die Trikafta einnehmen.

Eine in diesem Jahr veröffentlichte Studie zeigte, dass zwei Drittel der Menschen mit Mukoviszidose mit finanziellen Problemen zu kämpfen haben, Schulden haben, Ernährungsunsicherheit haben oder Schwierigkeiten haben, ihre Haushalts- oder Gesundheitsausgaben zu bezahlen. Die Umfrage wurde 2019 durchgeführt, noch vor der FDA-Zulassung von Trikafta.

Vor Jahren investierte die Cystic Fibrosis Foundation in Aurora Biosciences, das später von Vertex Pharmaceuticals übernommen wurde, um die Entwicklung von Mukoviszidose-Therapien voranzutreiben. Die Stiftung schloss den Verkauf ihrer Lizenzrechte im Jahr 2020 ab.

Mary Dwight, Chief Policy and Advocacy Officer der Cystic Fibrosis Foundation, sagte, der Vorstand solle „sicherstellen, dass er bei seiner Überprüfung der Trikafta-Berichte den Gesamtwert berücksichtigt, den dieses Medikament für jemanden mit CF hat, einschließlich der Auswirkungen auf die langfristige Gesundheit und das Wohlbefinden einer Person.“ Sein."

Es gibt keine Garantie dafür, dass der Vorstand von Colorado in Bezug auf Trikafta Maßnahmen ergreifen wird. Staatsbeamte haben betont, dass sich die Vorstandsmitglieder ausschließlich auf die Verbesserung des Zugangs konzentrieren und die Verfügbarkeit der Medikamente nicht gefährden würden.

„Wir sind in der Vergangenheit in der Lage, den Menschen Geld für die Gesundheitsversorgung zu sparen, ohne dass es zu Zugangsproblemen kommt“, sagte Conway. „Wir sprechen überhaupt nicht davon, dass diese Unternehmen Geld verlieren; Wir reden darüber, es erschwinglicher zu machen, damit mehr Einwohner Colorados Zugang zu ihrem pharmazeutischen Bedarf erhalten.“

Aber Walker bleibt nicht überzeugt.

„Sie hatten so viele Zeugenaussagen bei ihrem Anruf und haben sich dennoch für Trikafta entschieden“, sagte sie. „Alle haben nur gesagt, wie wichtig dieses Medikament ist, und das spielte keine Rolle. Es wurde trotzdem durchgesetzt.“

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